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Intérêt des modèles canins de
myopathies
héréditaires * Recherche de procédés thérapeutiques *
Développement d’outils  |
unité d’étude et de thérapie des myopathies (UETM) Les
myopathies sont des
affections caractérisées par une
dégénérescence du tissu musculaire. La plus
connue d’entre elles est la
myopathie de Duchenne de Boulogne ou Dystrophie
Musculaire de Duchenne (DMD).
Il s’agit d’une maladie
génétique liée au chromosome X qui
touche un garçon sur 3500. Elle
résulte de mutations affectant le gène codant
pour la dystrophine,
une
protéine de taille monumentale (427 kD). Normalement
localisée sous la membrane
des fibres musculaires, la dystrophine relie le cytosquelette
à la lame basale. Chez les patients atteints de
dystrophinopathie
(ensemble des affections liées à des anomalies de
la dystrophine), l’absence ou
le mauvais fonctionnement de la dystrophine fragilise la membrane des
fibres
musculaires. Il en résulte des cycles de nécroses
et de régénérations qui
épuisent progressivement les capacités de
régénération des muscles. A ce jour
il n’existe aucun traitement curatif de la maladie.
Cependant, de nouvelles
stratégies thérapeutiques, impliquant des outils
cellulaires,
géniques ou encore pharmacologiques,
s’avèrent prometteuses.
L’Unité
d’Etude et de
Thérapie des Myopathies (UETM), dirigée
par Stéphane Blot, étudie des myopathies
héréditaires canines et félines. Puis,
s’appuyant sur les
caractérisations phénotypiques et
moléculaires de ces maladies, l’UETM adapte aux
chiens myopathes des stratégies
thérapeutiques ayant déjà fait leurs
preuves in
vitro ou sur
des animaux
modèles de petite taille, réalisant ainsi une
recherche de type préclinique. Afin
d’évaluer l’efficacité des
stratégies mises en œuvre, le groupe développe
des
outils d’évaluations fonctionnelles, pour la
plupart transposables au patient
humain.
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